深具劃時代意義的RNAi療法，完全突破傳統，顛覆學界過去對生物基因調控的認知，可說是改寫藥理學的重大發現；而不斷藉此項技術推出罕病新藥的藥廠，甚至還開拓出獨特無比的商業模式。
罕見疾病治療，向來是醫療現場難題。最關鍵的癥結，就在於病患數量稀少，市場也相對受侷限，因此藥廠在商業考量下，很難投入大量研發資源開發新藥，使得用藥選擇，多年來始終十分有限。
這些罕病治療特用藥，在民間就被俗稱為「孤兒藥」（Orphan drug），取其孤苦無依且乏人重視的概念，由名稱就可想像面臨之困境。台灣認定罕病需在盛行率萬分之一以下為參考基準，且需經衛福部「罕見疾病及藥物審議會」之審查方能定義。目前台灣已公告223種罕見疾病，接獲通報的罕病患者約1萬6千餘人，需要社會更多的關懷與支持。
打破孤兒藥困境 罕病治療新希望
根據研究推算，全球目前約有5,000至8,000種罕見疾病，其中八成為遺傳缺陷所導致，而僅有約1%的罕見疾病能有效治療，顯示罕病用藥長期受到醫療市場忽視。
臺大醫院謝松蒼教授便舉例，過往，遺傳性罕見疾病很不易受到國際藥廠關注，患者在此困境下，經常面臨療法受限困境；而台灣若有獨特罕病類型，更是雪上加霜，必須以特案處理或只能出國求醫。
而且，過去罕病治療多半只能從抑制症狀入手，不過「RNAi」干擾技術愈來愈成熟後，已能讓藥物針對特定細胞，在致病蛋白的製造與生成上，直接達成抑制效果，更直接減少對身體正常生理功能影響。RNAi藥物在罕見疾病的應用也出現更多曙光與發展潛力。
臺大醫院神經部主治醫師趙啟超醫師便以「家族性澱粉樣多發性神經病變」為例表示，以「RNAi」干擾技術切入的新藥，在研發階段便將台灣納入臨床實驗之列，別具意義。
未來台灣在汲取這樣的經驗後，更該善用週全的健保體系，以及早在2000年即公布的「罕見疾病防治及藥物法」（讓台灣成為全球第五個立法保障罕病病友先進國家）之優勢，藉由「罕見疾病藥物專案申請」、「罕見疾病藥物供應製造及研究發展獎勵辦法」、「罕見疾病醫療照護費用補助辦法」，建立更完善的治療機制，協助病友面對挑戰。
打破窠臼 以創新闖出一片天
而乘著這一波「RNAi」干擾技術崛起的生物製藥公司，不只揭開了醫藥研發的新頁，也在商業模式迭有突破，同樣帶來革命性創新。來自美東的Alnylam艾拉倫藥廠即是一例。
「它是目前美國最受矚目的生技製藥公司之一，也是菁英人才最想投入的新興生技企業」目前擔任國際律師事務所Greenberg Traurig華盛頓特區與東京辦公室資深合夥人的呂家鋒律師如是說，呂家鋒多年來代表私募基金和創投公司，對生物科技與製藥產藥有深入研究與觀察。他也曾擔任三項以諾貝爾獎科學作為基礎的產品開發和商化的法律顧問，其中一項已成為世界上最暢銷癌症用藥之一，目前也為美日韓政府提供針對新興科技政策制定的相關諮詢。
他深入分析，打從創立以來，艾拉倫便清楚鎖定成為「RNAi」干擾技術領導品牌。「以活化資產面向來說，它會積極將研發成果轉換、切割、或財務商品化成各種可創造現金流的資產，比方說與著名私募基金—黑石集團（The Blackstone Group Inc.）合作，就堪稱雙贏局面。」
而且它提升充實營運資金的財務策略，不一定依循傳統模式，選擇公開市場募資或私募，最近它便將其中一部分未來分潤的權利出讓給黑石集團，以換得資金及策略投資股權。
兼顧研發與商業策略 眼光獨到
呂家鋒也提到，這樣的靈活運作，執行長John Maraganore功不可沒，擁有二十年以上豐富製藥研發經驗的他，對追求科學創新十分執著，又毅然跨足經營管理，更在「RNAi」干擾技術還未獲諾貝爾獎肯定前，便大膽創立Alnylam。「唯有決策邏輯清晰，才能找出發展優先順序」呂家鋒舉例，早在產品未上市前，為了確保產品的未來給付價格，這家公司就已向美國等地保險機構提出「價值取向」（Value-based）給付模式，也就是根據藥物最終對病患帶來的助益，與保險機構達成給付協議。
以美國為例，先策略性說服幾個指標州採取此種模式，隨後再加以延伸、推廣；同時更協同多家生技公司在華府一同遊說修法，讓「價值取向」給付模式有實踐的可能。
這種主動出擊，另闢蹊徑的靈活策略，在一般新興生技公司並不常見。
而正是這種充滿創新的經營策略，讓新型態的製藥企業不但持續獲得研發動能與資金，又找出更多商業契機，成就更多發展可能。
