編按：適逢國際失智症月，阿茲海默症新藥陸續獲准上市，卻因療效、成本與系統負擔問題，無法納入健保給付。儘管藥證通過，患者仍面臨高額自費障礙，顯示「可近性」與「公共價值」之間的制度落差，急需各界共同解方。
新藥核准不等於可近性
隨著全球人口老化，阿茲海默症（Alzheimer's disease, AD）創新療法30年來備受關注。美國FDA於2023年批准上市兩款可延緩認知退化的單株抗體藥物，Lecanemab（Leqembi）與Donanemab（Kisunla），英國藥品與健康產品管理局（MHRA）也於2024年相繼獲得核准。然而，英國國家健康與照護卓越研究院（NICE）於一年後的最終評估草案中，儘管療效獲得初步肯定，卻因效益幅度仍有限、整體治療成本偏高，以及MRI監測需求對系統形成挑戰，最終未納入國民保健署（NHS）給付。
在台灣，這兩款藥物也已於2025年通過TFDA核准，只是給付端進展不一。其中一藥，經健保署審查後建議不予給付；另一則尚處於審查階段，是否能納入全民健保體系，仍待觀察。
此「藥證通過但拒絕給付」的情境，凸顯創新藥物在科學證據與臨床現實間的落差，也揭示政策制定與健康科技評估，在療效、成本與系統可行性之間的三重拉鋸。本文從英國案例出發，解析藥證到給付制度過程，並對照國際現況與台灣情境，提出制度與策略建議。
效益有限、成本高昂：NICE拒給付關鍵
英國的藥品審查體制採雙軌分工：MHRA負責藥品的安全性與療效評估，決定是否核准上市；NICE則負責健康技術評估，判斷藥品是否應納入國民保健署給付。2024年8及10月，這兩款作用機轉皆為清除β-類澱粉蛋白（Aβ）堆積的抗體藥物，也是目前最具代表性的疾病修飾療法（Disease-Modifying Therapies, DMTs），分別獲MHRA核准上市。然而，NICE在2025年6月發布的草案中，最終建議將兩藥維持於自費市場，不納入常規或管理式給付範圍。
拒絕給付的關鍵理由，包括：第一，臨床試驗雖顯示可延緩認知退化，但效益幅度未達「臨床有感改善」門檻。第二，兩藥的增量成本效益比預估超出五至六倍，遠高於英國可接受門檻。第三，療效持續性與停藥後效果仍高度不確定，且缺乏足夠的真實世界數據佐證。
此外，兩藥皆可能引發嚴重副作用：類澱粉相關影像異常（ARIA），包括腦水腫與微出血，需透過密集的MRI監測，以控管風險。治療初期通常需安排至少三次MRI，ApoE4基因型患者可能還需更密集監控，進一步加劇NHS系統壓力。總體而言，NICE的拒絕給付決策，不僅反映成本與效果評估，更是一種制度層面的價值判斷：即便藥物具潛力，若效益尚未達成制度門檻，且配套尚未成熟，便難以立即進入公共資源支持範圍。
各國藥證與給付現況：健保談判關鍵在「增量成本效益比」
儘管Lecanemab與Donanemab已陸續於多國獲得藥證許可，是否能順利納入公共給付體系，仍必須視各國制度架構與政策價值判準而定。在美國，藥證與給付採分軌機制：FDA於2023與2024年核准上市後，Medicare實施「條件式給付」，要求患者必須登錄真實世界資料庫，並接受持續監測。英國則MHRA負責核准上市，給付則交由NICE決定。即便兩藥具統計學意義上的療效，NICE仍以效益幅度不足、增量成本效益比過高，以及系統負擔沉重為由，決議不納入常規健保給付。
歐洲雖由EMA統一核發藥證，兩藥也已於2025年獲准上市，但健保納入與否仍交由各成員國自行評估與談判，如德國與法國即各自啟動健康技術評估程序。其他國家方面，日本於2023與2024年相繼批准兩藥，惟尚未全面納入公費給付；澳洲則於2025年核准其中一款藥物，並拒絕另一藥品上市，目前正進行公共給付評估程序。至於台灣與中國，雙雙完成藥證核准，當前階段仍以自費或透過商業保險取得藥物為主。整體而言，藥品能否上市與是否可近，為兩條獨立政策軸線，顯示各國對於新藥價值認定與財政風險控管，有著高度差異性與審慎的制度設計。
各界反應及因應策略
英國NICE拒絕將Lecanemab與Donanemab納入NHS給付後，引發多方關注與回應。患者與病友團體對此結果深感失望，認為是「錯失改變病程的機會」，特別對於已確診早期阿茲海默症、原本可能受惠的新療法，卻因政策障礙而無法取得感到挫折。藥廠方面則指出，NICE在評估中高估系統成本、低估患者與照顧者的實際負擔，忽略延緩失能帶來的社會價值。
在制度面，各國也持續探索不同的策略調整方案，以因應新型高價藥品的評估與支付挑戰。包括：引入血液生物標記作為初步篩檢工具，降低對PET∕MRI的依賴；開發皮下注射或自動注射筆劑型，簡化給藥流程並減少門診人力負擔；設計結果導向支付協議（Outcome-based agreements），將支付與療效連動；建立真實世界資料庫，以補足臨床試驗外的長期療效與成本證據。
台灣與開發者的經驗學習
台灣已核准Lecanemab與Donanemab上市，目前僅限自費。英國案例提醒我們，新藥若要真正落實「可近性」，不僅需證明療效，更需具備說服支付單位的完整成本效益模型與制度整合策略。
台灣推動創新藥落地，可從四面向切入：一是研發具「臨床有感」且監測負擔低的新藥；二是提早建構健康技術評估模型，並量化照護效益；三是與醫療體系協作，推動血液標記與診斷分流；四是設計結果導向給付與強化談判能力。唯有將「有效」轉化為「值得買、能夠負擔、進得了系統」的公共價值，創新療法才有機會真正實現社會效益。
「有效」不等於「值得買」，新藥價值反思
從Lecanemab與Donanemab雖具臨床效益，卻因成本高昂、監測負擔重與長期效果未明，被英國NICE拒絕納入健保。反映出創新藥物即使藥效存在，不代表制度認為「值得」給付。對公共財政體系而言，關鍵問題不在於「能不能治療」，而是「是否值得投入有限的公共資源」。制度關注的不只是療效，更在於成本是否合理、監測是否可行、資源是否公平。未來台灣若推動此類創新療法納入健保，可提前建構「結果導向支付模型」「診斷配套方案」與「基層醫療轉介路徑」，讓制度準備與科學創新同步到位。
由於這兩款藥在功效、藥價的有限性，2023年以後，全球研發重心正逐步從抗Aβ類藥物轉向阿茲海默症新的作用機轉，特別聚焦於細胞自噬與溶酶體系統等路徑。多項新一代治療策略正加速開發，如雨後春筍般湧現，預期未來將有更多具突破性的療法問世，為患者與照護體系帶來更具希望與可行性的選項。
（作者羅苡晅為美力齡生醫臨床試驗專員、蘇益仁為南台科技大學講座教授）
