今年1月29日美國參議院舉行川普總統任命的小羅勃甘廼廸（RFK）為衛生部長的聽證會上，參議員陶德·楊恩（Todd Young）質詢小羅勃甘廼廸多次提出要以「黃金標準（golden standard）」執行美國國家衛生研究院（NIH）的研究及預算， 究竟什麼是黃金標準？
小羅勃甘廼廸很快的舉出美國國家衛生研究院在過去20年來，以阿茲海默症（Alzheimer 's disease，AD）主流的細胞外類澱粉斑塊（senile amyloid plaque）學說為致病機制，排斥其他學說，進行新藥開發。結果20年後卻得到脆弱的臨床試驗結果，使阿茲海默症新藥至今未能有理想的藥物為例，提出他的黃金標準辯解，獲得醫學界及生技產業界的很大迴響。
態度開放，避免定於一尊的錯誤
小羅勃甘廼廸認為，美國國家衛生研究院20年來犯了科學上對重大疾病的病因未持開放態度，而定於一尊，導致美國國家衛生研究院支持的800 多個研究計劃及投下的大量資金未能獲得好的結果。他的科學研究黃金標準就是以開放的態度，進行各種科學的研究，避免定於一尊所可能導致的錯誤。
小羅勃甘廼廸的辯解在阿茲海默症的30年科學研究史上是一個很大的教訓。但現在看來也是一個回馬槍而已。如果能在20年前由這麽有力的人士提出，還有改弦易轍的機會。而且，美國國家衛生研究院20年來的研究所累積的研究及臨床試驗結果，也為新世代阿茲海默症新藥的開發提供重新啟步的契機，尤其是以血液生物標記p-Tau 217 當阿茲海默症生物定義的結論。
至今amyloid的阿茲海默症假說仍是對的，只不過是「倒果為因」，老化所引發的神經內部amyloid 累積是阿茲海默症上游病因，細胞外部的amyloid 斑塊是果，去年阿茲海默症國際年會頒獎給提出此理論的紐約大學教授雷夫·尼克森（Ralph Nixon），已經定調阿茲海默症的上游致病機制。
只不過數百家生技產業界以「倒果為因」去開發阿茲海默症新藥付出了重大代價，目前一切必須重新起步，而且很多生技公司也已經重新起步，包括了我們台灣的公司，未來5至10年可以再驗證這個新理論的正確性。
不只阿茲海默症新藥的開發必須經過這些不同的探索階段，糖尿病、癌症及許多免疫疾病的新藥研發都至今未明。最近，丹麥諾和諾德公司（Novo Nordisk）及禮來公司（Eli Lilly）原本開發的GLP-1 糖尿病新藥，病人使用後卻發現有減肥效果，而受到全球醫療界使用，大賺數兆的利潤，真的是無心插柳柳成蔭。
勇於質疑，為世人上了關鍵一課
綜觀人類百多年的科學研究及藥物開發歷史，類似的經歷層出不窮，但學術界及產業界仍然很難去吸取教訓，其原因是多方面的。以阿茲海默症而言，在20年前即已很多amyloid主流以外的假說被提出，但如小羅勃甘廼廸所言，都被美國國家衛生研究院及學界主流排斥而已。
過去20～30年來，諾貝爾獎的頒發確立了新的準則，得獎人的相關創新學說都必須經過實驗或臨床應用證實後才確認，以避免早期出現一些假說頒獎後證明錯誤或偏差的結果。小羅勃甘廼廸是一個法律專家，但對生物科技及醫藥研究方面提出嚴正的質疑，無疑地給全球科學及產業發展定錨了所謂研究的黃金標準，再給大家上了很關鍵的一課。小羅勃甘廼廸也給曾經反對川普任命他為衛生部長的人改觀。
本文章反映作者意見，不代表《遠見》立場
（作者為疾病管制局前局長、南臺科技大學講座教授、國家衛生研究院名譽研究員）
