免疫細胞、基因療法等尖端醫療，近年在美國生技界掀起浪潮。大量新創公司爭相上市，總部位於波士頓的臨床階段公司藍鳥生物科技（bluebird bio），就是最早一批成功IPO（首度公開上市）的代表之一。
嚴格來說，藍鳥不算是新創，該公司1992成立，前身名為Genetix，從事罕見疾病療法，但十多年來成績平平。直到2010年，一份報告改變公司命運。報告指出，Genetix療法曾減緩兩名「兒童型腎上腺腦白質退化症」（CCALD）病童的惡化速度。
消息一出，美國著名生技風投公司「三石」（Third Rock Ventures）隨即聯合其他藥廠、創投組成一支團隊，向Genetix砸下3500萬美元，改名為藍鳥生物。而在三石加持下，藍鳥短短三年就成功上市。
CCALD是什麼？為什麼僅僅靠兩個案例，就翻轉一家公司原本平平無奇的命運？
來到波士頓生技新創公司群聚的肯德爾廣場，從廣場中心步行10分鐘，就可以找到藏身在一棟百餘年老舊廠房改建大樓裡的藍鳥。這裡過去是教科書與學術著作的印刷廠，但現在以藍鳥為首的多家生技新創公司，卻正在此開發連教科書都還沒談到的最尖端、最突破的技術。
藍鳥最成功的突破，就是針對「腎上腺腦白質退化症」（ALD）發展出成功率高的創新療法。ALD正是電影《羅倫佐的油》（Lorenzo's Oil）中所描述的罕見疾病。這是一種遺傳性基因缺陷，病發後患者會喪失行動和語言能力，逐漸成為植物人，並在數年內死亡。現有醫療技術只有骨髓移植可望根治ALD，然適用條件嚴苛。
健康細胞取代壞細胞 革命性突破
而藍鳥卻要扭轉這些病患的人生。怎麼辦到？藍鳥免疫療法業務副總裁摩根（Rick Morgan）告訴《遠見》，針對這類先天基因缺陷疾病，他們可在實驗室內將特定修正過的基因，移植到病患血液幹細胞中，然後再注入患者體內，目標是讓「新的幹細胞永遠存在於體內，完全治癒患者。」
換句話說，以新的健康細胞逐步取代舊的缺陷細胞，疾病自然不藥而癒。這是過去不可能想像的革命性做法。而「當你擁有這樣巨大革命性潛力的治療技術，資金就變成非常關鍵，」藍鳥財務長兼策略長沃許（Jeffrey Walsh）點出，要發展一套新療法，必須投入鉅額資金。
創新可能來自內部，但也可能要向外尋找。正因創新技術急速突破，美國生技業近年大打併購戰，現金實力已成為企業生存的一大關鍵。
摩根說，基因療法領域發展很快，五年前幾乎沒有任何業者，但現在已競爭激烈。「要維持領先優勢，必須了解未來趨勢是什麼？怎麼布局？」
藍鳥2013年上市，2014年7月即斥資1.56億美元，收購西雅圖的基因編碼公司普健能（Pregenen）。後者有獨到的基因編輯技術，具高度選擇性，可以更精準、快速地剪接所需DNA，進一步鞏固藍鳥在基因療法領域的領先優勢。
生技新創充滿風險與競爭，儘管藍鳥近來亦經歷股價劇烈震盪，但仍不乏分析師推薦，就是看準經營團隊實力堅強。沃許強調，「這個領域永遠會重度競爭，業者必須有途徑，接觸到新技術。」
