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改造DNA植入人體 罕見疾病不藥而癒

上市公司〉基因療法先驅 藍鳥生物
文 / 林佳誼    
2016-07-27
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改造DNA植入人體 罕見疾病不藥而癒
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免疫細胞、基因療法等尖端醫療,近年在美國生技界掀起浪潮。大量新創公司爭相上市,總部位於波士頓的臨床階段公司藍鳥生物科技(bluebird bio),就是最早一批成功IPO(首度公開上市)的代表之一。

嚴格來說,藍鳥不算是新創,該公司1992成立,前身名為Genetix,從事罕見疾病療法,但十多年來成績平平。直到2010年,一份報告改變公司命運。報告指出,Genetix療法曾減緩兩名「兒童型腎上腺腦白質退化症」(CCALD)病童的惡化速度。

消息一出,美國著名生技風投公司「三石」(Third Rock Ventures)隨即聯合其他藥廠、創投組成一支團隊,向Genetix砸下3500萬美元,改名為藍鳥生物。而在三石加持下,藍鳥短短三年就成功上市。

CCALD是什麼?為什麼僅僅靠兩個案例,就翻轉一家公司原本平平無奇的命運?

來到波士頓生技新創公司群聚的肯德爾廣場,從廣場中心步行10分鐘,就可以找到藏身在一棟百餘年老舊廠房改建大樓裡的藍鳥。這裡過去是教科書與學術著作的印刷廠,但現在以藍鳥為首的多家生技新創公司,卻正在此開發連教科書都還沒談到的最尖端、最突破的技術。

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