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改造DNA植入人體 罕見疾病不藥而癒

上市公司〉基因療法先驅 藍鳥生物
文 / 林佳誼    
2016-07-27
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改造DNA植入人體 罕見疾病不藥而癒
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免疫細胞、基因療法等尖端醫療,近年在美國生技界掀起浪潮。大量新創公司爭相上市,總部位於波士頓的臨床階段公司藍鳥生物科技(bluebird bio),就是最早一批成功IPO(首度公開上市)的代表之一。

嚴格來說,藍鳥不算是新創,該公司1992成立,前身名為Genetix,從事罕見疾病療法,但十多年來成績平平。直到2010年,一份報告改變公司命運。報告指出,Genetix療法曾減緩兩名「兒童型腎上腺腦白質退化症」(CCALD)病童的惡化速度。

消息一出,美國著名生技風投公司「三石」(Third Rock Ventures)隨即聯合其他藥廠、創投組成一支團隊,向Genetix砸下3500萬美元,改名為藍鳥生物。而在三石加持下,藍鳥短短三年就成功上市。

CCALD是什麼?為什麼僅僅靠兩個案例,就翻轉一家公司原本平平無奇的命運?

來到波士頓生技新創公司群聚的肯德爾廣場,從廣場中心步行10分鐘,就可以找到藏身在一棟百餘年老舊廠房改建大樓裡的藍鳥。這裡過去是教科書與學術著作的印刷廠,但現在以藍鳥為首的多家生技新創公司,卻正在此開發連教科書都還沒談到的最尖端、最突破的技術。

藍鳥最成功的突破,就是針對「腎上腺腦白質退化症」(ALD)發展出成功率高的創新療法。ALD正是電影《羅倫佐的油》(Lorenzo's Oil)中所描述的罕見疾病。這是一種遺傳性基因缺陷,病發後患者會喪失行動和語言能力,逐漸成為植物人,並在數年內死亡。現有醫療技術只有骨髓移植可望根治ALD,然適用條件嚴苛。

健康細胞取代壞細胞 革命性突破

而藍鳥卻要扭轉這些病患的人生。怎麼辦到?藍鳥免疫療法業務副總裁摩根(Rick Morgan)告訴《遠見》,針對這類先天基因缺陷疾病,他們可在實驗室內將特定修正過的基因,移植到病患血液幹細胞中,然後再注入患者體內,目標是讓「新的幹細胞永遠存在於體內,完全治癒患者。」

換句話說,以新的健康細胞逐步取代舊的缺陷細胞,疾病自然不藥而癒。這是過去不可能想像的革命性做法。而「當你擁有這樣巨大革命性潛力的治療技術,資金就變成非常關鍵,」藍鳥財務長兼策略長沃許(Jeffrey Walsh)點出,要發展一套新療法,必須投入鉅額資金。

創新可能來自內部,但也可能要向外尋找。正因創新技術急速突破,美國生技業近年大打併購戰,現金實力已成為企業生存的一大關鍵。

摩根說,基因療法領域發展很快,五年前幾乎沒有任何業者,但現在已競爭激烈。「要維持領先優勢,必須了解未來趨勢是什麼?怎麼布局?」

藍鳥2013年上市,2014年7月即斥資1.56億美元,收購西雅圖的基因編碼公司普健能(Pregenen)。後者有獨到的基因編輯技術,具高度選擇性,可以更精準、快速地剪接所需DNA,進一步鞏固藍鳥在基因療法領域的領先優勢。

生技新創充滿風險與競爭,儘管藍鳥近來亦經歷股價劇烈震盪,但仍不乏分析師推薦,就是看準經營團隊實力堅強。沃許強調,「這個領域永遠會重度競爭,業者必須有途徑,接觸到新技術。」

本文出自 2016 / 08 月號

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