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臺大醫院醫師胡務亮埋頭基因療法30年，在沒有先例的狀況下，從一開始藥廠拒絕協助，到後來其他藥廠主動上門討論技術移轉，今年7月還成為全球第一個AADC缺乏症基因治療藥物，究竟他如何做到？
今年7月，臺大醫院研發的AADC缺乏症基因治療，獲得歐盟藥品管理局認證，是全球第一個AADC缺乏症的基因治療，也是歐盟核准的第一個腦部基因治療藥物。臺大醫院小兒部暨基因醫學部主治醫師胡務亮，多年來，扮演著台灣基因治療拓荒者角色，終於讓國際社會看見台灣在罕病治療的醫學能量。
何謂基因治療（gene therapy）？簡言之，就是將基因當作藥物，將編寫過的基因送進人體，讓異常基因能產生正常功能。由於基因治療可望根治疾病，科學家與大藥廠紛紛投入開發，今年11月23日臺大兒童醫院也宣布，將與輝瑞藥廠攜手設立國家級基因治療中心。
